Blue Daisy est une association régie par la loi de 1901.

Elle a notamment pour mission de promouvoir la recherche et l’innovation visant à vaincre la maladie de Sanfilippo ou Mucopolysaccharidose de type III.

Blue Daisy est actuellement promotrice d’un essai de thérapie génique de phase 2/3 dans cette maladie.

Cette étude clinique se déroule dans plusieurs pays d’Europe et aux Etats-Unis, et est entrée dans sa cinquième année.
Elle constitue une première internationale.